Negli ultimi dieci anni, l’aspettativa di vita per i pazienti affetti da mieloma multiplo è aumentata in modo significativo, passando da circa 2 anni e mezzo a più di 10. Questo progresso è il risultato di innovazioni terapeutiche in campo medico, che spaziano dai trapianti a farmaci innovativi come immunomodulanti, inibitori del proteasoma, anticorpi monoclonali e anticorpi farmaco coniugati (ADC), fino agli anticorpi bispecifici e alle terapie CAR-T. In passato, la chemioterapia era l’unica opzione disponibile, mentre ora nuovi trattamenti come la talidomide, la lenalidomide e il bortezomib hanno rivoluzionato la pratica clinica.
Obiettivi e progresso terapeutico
Inizialmente, l’obiettivo era il controllo a lungo termine della malattia, un traguardo che è stato raggiunto grazie all’introduzione di terapie più mirate e combinazioni più efficaci, sia nella prima linea terapeutica che nelle fasi successive. Il mieloma multiplo è una malattia recidivante, che richiede risposte specifiche in ogni fase.
Oggi, durante un media tutorial a Milano, esperti come Silvia Mangiacavalli, ematologa dell’U.O.C. di Ematologia dell’IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo di Pavia, Alessandro Corso, direttore della U.O.C di Ematologia all’Ospedale di Legnano, ed Elisabetta Campagnoli, direttore medico di oncoematologia, affronteranno le domande su come è cambiato il quadro clinico del mieloma multiplo e le prospettive future.
Che cos’è il mieloma multiplo?
Il mieloma multiplo è un tumore maligno che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi essenziali per il sistema immunitario, responsabili della produzione di anticorpi. In questa malattia, le plasmacellule subiscono una trasformazione genetica che porta a una proliferazione incontrollata, ostacolando così la produzione di altre cellule ematiche e causando anemia, maggiore suscettibilità alle infezioni e danni ossei. Le plasmacellule tumorali producono anche anticorpi anomali, noti come proteine monoclonali, che non svolgono una funzione utile per l’organismo.
Statistiche sul mieloma multiplo
Il mieloma multiplo è la seconda neoplasia ematologica più comune, dopo il linfoma non-Hodgkin, rappresentando l’1-2% di tutti i casi di cancro e il 10-15% dei tumori ematologici. Colpisce maggiormente gli anziani, con un’età media alla diagnosi di circa 70 anni, mentre solo il 2% dei pazienti ha meno di 40 anni. In Italia si stimano annualmente tra i 6.000 e i 7.000 nuovi casi, corrispondenti all’1,5% dei tumori diagnosticati nelle donne e all’1,6% in uomini.
Diagnosi e sintomi
La diagnosi di mieloma multiplo può variare notevolmente tra i pazienti. Molti di essi possono essere asintomatici nelle fasi iniziali, ma la maggior parte dei pazienti presenta segni distintivi come una riduzione della funzione immunitaria e un conseguente aumento del rischio di infezioni. I sintomi comprendono anemia, che provoca stanchezza e debolezza, e lesioni ossee che causano dolore, soprattutto nella schiena, nell’anca e nel costato.
Prospettive terapeutiche
Nonostante i progressi nelle terapie, la maggior parte dei pazienti non riesce ancora a ottenere una guarigione definitiva, poiché quasi tutti affrontano una o più ricadute. Un’attenzione particolare è rivolta agli anticorpi farmaco coniugati (ADC), che rappresentano una nuova frontiera nella terapia. Questi farmaci combinano un anticorpo monoclonale con un farmaco citotossico, mirando specificamente alle cellule tumorali e riducendo i danni alle cellule sane.
Belantamab Mafodotin è un esempio di ADC approvato per il mieloma multiplo. Questo farmaco si lega a una proteina specifica, il BCMA, presente sulle plasmacellule tumorali, rilasciando un agente citotossico che impedisce la proliferazione delle cellule malate e stimola il sistema immunitario.
Studi clinici e approvazione
Belantamab mafodotin ha recentemente ricevuto l’approvazione dall’EMA per il trattamento alla prima recidiva e sta seguendo la procedura registrativa in Italia. Gli studi clinici DREAMM-7 e DREAMM-8 hanno dimostrato l’efficacia di questo farmaco. Nel DREAMM-7, la combinazione di belantamab mafodotin con bortezomib e desametasone ha mostrato un significativo aumento della sopravvivenza libera da progressione, triplicando la PFS mediana. Analogamente, il DREAMM-8 ha evidenziato un incremento della sopravvivenza libera da malattia.
È importante notare che belantamab mafodotin può essere somministrato in day hospital, senza necessità di premedicazioni o ricoveri, facilitando l’accesso alla terapia anche in strutture meno specializzate.