Otto bambini affetti da gravi malattie autoimmuni, che non rispondevano alle terapie tradizionali, hanno potuto sospendere completamente le cure immunosoppressive. Di questi, sette sono in remissione totale, senza alcun segno della malattia dopo due anni, mentre l’ottavo, affetto da sclerosi sistemica giovanile, ha mostrato un miglioramento significativo. Questo straordinario risultato nel trattamento delle malattie autoimmuni pediatriche è stato ottenuto attraverso l’utilizzo delle cellule Car-T. I dati, con un follow-up superiore ai 24 mesi, sono stati pubblicati su Nature Medicine e sono frutto di uno studio coordinato dall’Ospedale Bambino Gesù in collaborazione con l’Università Erlangen.
I pazienti coinvolti nello studio, sette femmine e un maschio, avevano un’età compresa tra i 5 e i 17 anni. Cinque di loro sono stati trattati con le cellule Car-T dai medici specialisti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e presentavano forme particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico.
Tutti i bambini avevano una storia clinica complessa, caratterizzata da risposte parziali o temporanee a diversi trattamenti immunosoppressivi, compresi farmaci biologici mirati ai linfociti B, e da un grave coinvolgimento di organi vitali, come reni e polmoni, con episodi potenzialmente letali in più di un caso.